A BRINDISI, NEL POLO OSPEDALIERO SCIENTIFICO DI NEURORIABILITAZIONE DELL’ASS. LA NOSTRA FAMIGLIA – IRCCS E. MEDEA, AVVIATA LA PRIMA TERAPIA CON GIVINOSTAT IN PUGLIA PER UN BAMBINO AFFETTO DA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Brindisi, 18 giugno 2026. Presso il Polo Ospedaliero Scientifico di Neuroriabilitazione dell’Associazione La Nostra Famiglia – IRCCS E. Medea di Brindisi è stata avviata la prima terapia con Givinostat in Puglia per un bambino affetto da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una grave malattia genetica rara neuromuscolare che colpisce prevalentemente i maschi e determina una progressiva degenerazione della muscolatura scheletrica.
Si tratta del primo trattamento avviato nella regione al di fuori dei trial sperimentali, un importante traguardo per i pazienti e per le loro famiglie, che conferma il ruolo del Polo Ospedaliero Scientifico di Brindisi come centro di riferimento regionale per le malattie neurologiche e neuromuscolari dell’età evolutiva.
La Distrofia Muscolare di Duchenne è causata da mutazioni del gene della distrofina, una proteina essenziale per la stabilità e il corretto funzionamento delle fibre muscolari. L’assenza o la marcata riduzione di questa proteina provoca un progressivo deterioramento della funzione muscolare che si manifesta già nei primi anni di vita con difficoltà nella corsa, nel salto e nella salita delle scale. Con l’evoluzione della malattia si assiste a una progressiva perdita della forza muscolare e della capacità di deambulare, cui si associano frequentemente complicanze respiratorie e cardiache.
A pochi mesi dall’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il Polo Ospedaliero Scientifico di Brindisi ha avviato il trattamento con Givinostat nel primo paziente eleggibile. Il farmaco è indicato per bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne che conservano la capacità di deambulare ed è somministrato per via orale sotto forma di sciroppo.
Givinostat rappresenta una significativa innovazione terapeutica nel trattamento della Duchenne. Si tratta di un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che agisce sui meccanismi di infiammazione e fibrosi muscolare, contribuendo a rallentare il danno progressivo che caratterizza la malattia. Gli studi clinici hanno dimostrato la capacità del trattamento di rallentare il declino delle funzioni motorie rispetto alla naturale evoluzione della patologia.
“L’avvio della terapia con Givinostat rappresenta un momento importante per la nostra regione e una concreta speranza per i bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne e per le loro famiglie, afferma il dott. Antonio Trabacca, Neurologo, Direttore dell’Unità di Neuroriabilitazione pediatrica del Polo Ospedaliero Scientifico di Brindisi. Per la prima volta disponiamo di un trattamento destinato a una più ampia popolazione di pazienti con Duchenne ancora deambulanti, indipendentemente dalla specifica mutazione genetica. L’obiettivo è rallentare la progressione della malattia e preservare il più a lungo possibile le capacità motorie dei bambini, integrando la terapia farmacologica con percorsi riabilitativi personalizzati e multidisciplinari.”
L’avvio di questa nuova opportunità terapeutica conferma il ruolo del Polo Ospedaliero Scientifico di Neuroriabilitazione di Brindisi quale centro di riferimento per la diagnosi, la presa in carico e il trattamento delle malattie neurologiche rare dell’età evolutiva, testimoniando il costante impegno nel garantire ai pazienti l’accesso tempestivo alle più avanzate innovazioni terapeutiche.
Con il primo trattamento con Givinostat avviato in Puglia, il Polo Ospedaliero Scientifico di Brindisi compie un ulteriore passo avanti nella cura delle malattie neuromuscolari rare, rafforzando il proprio impegno nell’offrire ai bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne percorsi assistenziali e terapeutici sempre più innovativi, personalizzati e multidisciplinari.
