Sma, Amati e Vizzino: “Marco e Paolo possono essere curati a Boston. Giunta accolga dichiarazione di fattibilità”
“Ci pare di poter dire che i piccoli Marco e Paolo, affetti da uno stato avanzato di SMA1, potrebbero ricevere la terapia genica Zolgensma presso l’ospedale pediatrico di Boston, perché le regole degli Stati Uniti, a differenza di quelle italiane, non prevedono divieti o controindicazioni per bimbi tracheostomizzati. Attendiamo adesso la dichiarazione di fattibilità dei Prof.ri Darras e Graham e invitiamo la Giunta regionale a provvedere per la copertura delle spese della terapia, del viaggio e del soggiorno”.
Lo dichiarano Fabiano Amati e Mauro Vizzino, rispettivamente Presidenti delle Commissioni Bilancio e Sanità, commentando l’audizione straordinaria svoltasi oggi in Consiglio regionale con i neuropsichiatri infantili del Boston Children’s Hospital.
“Abbiamo appreso che a Boston sono già stati trattati cinque casi di bimbi tracheostomizzati e tale condizione non è una controindicazione.
È chiaro che nei casi trattati e per il tempo ridotto trascorso dalla somministrazione della terapia genica, non può far giungere a conclusioni definitive sulla fattibilità di tale trattamento in bimbi con condizioni cliniche uguali a quelle di Paolo e Marco.
Abbiamo inoltre appreso, che per le condizioni molto avanzate della malattie sussistono ampi rischi, che comunque vengono valutati attentamente, ma in ogni caso non risultano aggravamenti della condizione clinica dei bimbi a seguito della somministrazione della terapia.
I clinici di Boston hanno posto comunque in evidenza che la somministrazione sarebbe impossibile in caso di immunità dei bimbi al vettore virale e che non hanno alcuna difficoltà a far recapitare una dichiarazione di fattibilità che possa essere posta a fondamento del finanziamento pubblico della terapia.
Ora ci aspettiamo, dunque, la dichiarazione di fattibilità nei tempi più brevi e la contestuale decisione della Giunta regionale di farsi carico dei due casi; nel frattempo comunichiamo la disponibilità di tutti i colleghi consiglieri regionali a riunirsi in sessione straordinaria in assemblea, qualora dovesse servire una disposizione normativa per raggiungere l’obiettivo”.
